Introducción: La causa más frecuente de distonía pediátrica (DP) es la parálisis cerebral infantil (PCI). En los casos de DP refractaria al tratamiento médico y a toxina botulínica, con severa discapacidad funcional, dolor y/o estatus distónico está indicada la estimulación cerebral profunda (ECP) del globo pálido interno (GPi) bilateral. Sin embargo no hay un consenso sobre cuando aplicarla, ya que los estudios específicos son escasos, de pequeño tamaño muestral, miden resultados con escalas poco adecuadas y no hay ensayos clínicos aleatorizados ni estudios multicéntricos.

Objetivos: Valorar la eficacia de la ECP del GPi bilateral en el tratamiento de pacientes pediátricos con PCI y distonía, evaluando: Respuesta motora y en discapacidad, mediante la Burke-Fahn-Marsden Dystonia Rating Scale (BFMDRS). Alivio del dolor, mediante las escalas numérica del dolor (NPRS) y del perfil pediátrico del dolor (PPP). Calidad de vida, mediante el cuestionario de prioridades del cuidador e índice de salud infantil de vida con discapacidad (CPCHILD).

Métodos: Estudio prospectivo multicéntrico en pacientes con DP y PCI, sometidos a ECP del GPi bilateral. Inicialmente se recogen para cada paciente los datos epidemiológicos, características de su enfermedad, hallazgos en neuroimagen y neurofisiológicos, puntuación en BFMDRS, NPRS, PPP y CPCHILD. Estas escalas se volverán a aplicar 3, 6, 18 y 24 meses después de la cirugía.

Resultados: Actualmente hemos reclutado 5 participantes y en todos se ha observado una notable mejoría en las diferentes escalas, especialmente en la CPCHILD, incluso en pacientes que presentan factores de mal pronóstico (lesiones leves en ganglios basales o alteraciones en los potenciales evocados motores o somatosensoriales).

Conclusiones: Aunque precisamos aumentar el tamaño muestral, se observa una notable mejoría en pacientes con DP y PCI tras ECP del GPi bilateral, sobre todo en su calidad de vida, aunque tengan factores considerados tradicionalmente de mal pronóstico.